Las personas con lesión medular y sus familias viven con cierta inquietud la escasez de noticias en torno a los avances en las terapias celulares. Estos ensayos clínicos se basan en procedimientos autólogos (al paciente le tratan con sus propias células madre) y pueden suponer un gran avance en su calidad de vida. Sin embargo, la situación epidemiológica ha retrasado los plazos de varios tratamientos prometedores. Pacientes y familiares reclaman actualizaciones y más transparencia en los resultados de estas investigaciones.
Lo cierto es que el trabajo detrás de estas terapias celulares es inmenso. Una de las que más altas expectativas levanta se ha llevado a cabo en el Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda, en torno al medicamento NC1. El prestigioso neurocirujano Jesús Vaquero, fallecido en 2020 por el coronavirus, trabajó durante más de 20 años para dar respuesta a una de las grandes demandas de las personas con lesión medular: la recuperación de la sensibilidad.
Las células mesenquimales son las responsables de los buenos resultados de esta terapia. Muchos testimonios aseguraban que había desaparecido el dolor neuropático. Otros han hablado de la recuperación del control sobre sus esfínteres, sin ayuda de sonda. Otros, que volvían a sentir el agua correr por su espalda y sus piernas. Son algunas de las demandas en primera línea de las personas con lesión medular, que han visto mejorar su calidad de vida ostensiblemente.
Ensayos y resultados
Algunos datos. El NC1 está indicado en el tratamiento de pacientes adultos, de entre 18 a 65 años, con secuelas de lesión medular traumática crónica. Estos deben presentar lesiones medulares incompletas a nivel dorsal o lumbar. Las lesiones medulares dorsales o lumbares completas están excluidas, con la excepción de lesiones completas localizadas quísticas, con cavidad centro-medular que no se extienda más de 1 a 3 segmentos medulares.
La eficacia de los ensayos clínicos enumera, entre otras, una mejoría del grado de discapacidad, recuperación de sensibilidad y recuperación de la vejiga en diferentes grados, según la Agencia Española de Medicamentos. Y eso en los casos de las lesiones completas. En las incompletas, se encontraron mejorías en la movilidad, sensibilidad y función medular; además de en la escala de FIM y Barthel, relacionadas con las actividades de la vida diaria; y en la de Geffner, relacionada con el control de esfínter urinario.
El departamento de Terapia Celular del Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda ha atendido el requerimiento de ASPAYM, y ha indicado que actualmente se está llevando a cabo «actividad asistencial fuera de los ensayos clínicos», en palabras de la doctora Marta Victoria Fernández.
«Tenemos un pool de pacientes y enviaremos un informe anual, pero hemos sufrido retrasos a propósito de la covid», argumentan. Un retraso sumado a otros que ya acumulaban. También indican que periódicamente se realizarán publicaciones científicas, «siempre que sean de aplicación».
El procedimiento para ser candidato a este tratamiento está debidamente desgranado por la comunidad de Madrid. En este enlace puede descargarse la ruta asistencial para conocer los casos de exclusión, la trayectoria seguida y la documentación a aportar. Además, se puede adquirir en este link el formulario de solicitud, que gestionará nuestro centro médico de referencia o la asistencia social.
Neuro-Cells, reducir la muerte celular
Las terapias celulares también se investiga en el hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo. En esta ocasión el fármaco que se está probando responde al nombre de Neuro-Cells, producido por Neuroplast. Los doctores Antonio Oliviero y Jörg Mey conducen este estudio.
El objetivo de Neuro-Cells es disminuir la inflamación y reducir la muerte celular. Su aplicación es intratecal y se centra en caso neurodegenerativos. En su ensayo han participado pacientes de edad comprendida entre los 18 y los 40 años con lesión medular traumática completa motora (ASIA A y B). Además, estas personas cuentan con un nivel neurológico entre C6 y D12, y su lesión medular data de entre 1 y 5 años.
«Completamos la fase 1 en marzo del año pasado, un primer ensayo en diez pacientes, sin placebo», explica Oliviero a ASPAYM. «El seguimiento que debe establecerse abarca dos años, con lo que este ensayo se cerrará en marzo de 2023». A partir de ahí, el doctor se da un mes para que el equipo analice los datos, y confía en publicar los resultados entre mayo y junio de 2023.
Los médicos confían en recibir en breve la autorización de la agencia para empezar las fases 2 y 3 de Neuro-Cells en pacientes subagudos, con lesión reciente de menos de dos meses. «Será un proceso más complejo», vaticina Oliviero: «Algunos empezarán con placebo, pero recibirán el procedimiento y las células meses más tarde». Los pacientes de la fase 1 fueron seleccionados a través de una convocatoria de Whatsapp. Para la segunda fase, como explicó el doctor Ángel Gil, se utilizará a personas ya ingresadas en el Hospital, ya que la lesión ha de ser especialmente reciente.
Más transparencia e información
Son muchas las familias pendientes de las evoluciones de estos ensayos clínicos y actividades asistenciales. Pero las actualizaciones en terapias celulares tardan demasiado en actualizarse para ellas: a su juicio, la demora es excesiva. Una de ellas es Francisco Lao, padre de Kevin, un joven de 28 años que tiene tetraplejia desde hace una década. Lao, como Kevin, se ha involucrado profundamente en la rehabilitación, uno en lo teórico y el otro en lo práctico.
«Viendo que muchas de estas líneas, como la iniciada por el doctor Vaquero, ayudan a personas con lesiones lumbares y dorsales, creo que es pertinente que haya más información», requiere. «Muchos de los primeros testimonios habrán pasado por una terapia física intensiva, sería bueno saber también cómo están y cómo han ido evolucionando».
Lao en concreto considera necesario saber en qué estado van evolucionando los distintos pacientes, de cara a que en un futuro pudieran salir nuevos ensayos clínicos para lesiones más altas. A su juicio, propone «un canal de transparencia que pudiera informar de las mejoras» que hayan podido tener estos pacientes. «Estos flujos son necesarios para tener nuestra dosis de esperanza y que nos ayuden a continuar luchando cada día», concluye.
Valoración de Federación Nacional ASPAYM
Federación Nacional ASPAYM empatiza con las peticiones de estos pacientes y familias. Por ello, animamos a los avances de estos ensayos y actividades asistenciales. Siempre anteponiendo el rigor científico, pues también entendemos que la premura excesiva puede traer consecuencias adversas.
Seguiremos además pendientes de todas las novedades y las reportaremos con precisión y claridad. Este tratamiento de las informaciones ayudará además a no dar pie a bulos, falsas esperanzas ni desinformaciones de ningún tipo. Por último, animamos a toda entidad, pública o privada, a que ayude y subvencione esta clase de terapias celulares, destinadas a mejorar la calidad de vida de las personas con lesión medular.